书讯： 大数据是中医药真实世界研究的重大机遇

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　　真实世界研究越来越受到关注。2016年美国国会通过《21世纪治疗法案》，其中《联邦食物、药品和化妆品法案》第5章中增加1条修正条款，强调“利用真实世界证据”;2017年，美国FDA正式发布了真实世界研究证据支持医疗器械管理决策的指导文件，并在新英格兰杂志上撰文《真实世界证据——它是什么以及它能告诉我们什么？》，系统地讨论了真实世界证据的应用;2018年，我国食药监部门参与撰稿的《真实世界证据：中国经验与体会》论文在英国医学杂志上发表，提出真实世界证据可被应用于①发现未被满足的医疗需求，②为临床试验设计提供参考依据，③上市后药物安全评估和药物警戒，④确定医保支付范围，⑤改善医疗质量，⑥扩大医疗产品的适应症等。这一系列标志性的事件表明，真实世界研究或将成为现代临床研究体系中重要的研究类型。这或许也是大数据时代中医药发展的新契机。
　　1.大数据是真实世界研究迅猛发展的直接动力
　　真实世界研究起源于实用性随机对照试验（PRCT）。传统临床研究以随机对照临床试验（RCT）为代表，是在理想状况下（特定环境及特定人群）开展的效力研究，具有较高的内部真实性;但同时，由于受试人群高度同质化，干预措施简单，效应指标单一，严重脱离临床实际，证據的外推性受到质疑，难以开展临床效果分析。在这种情况下，强调临床试验要遵从临床医疗的实际的PRCT发展起来;其于PRCT的实践，真实世界研究的理念逐渐兴起。
　　真实世界研究与其他研究的本质区别不在于研究方法和试验设计，而在于获取数据的环境，即真实世界研究的数据来源于医疗机构、家庭和社区，而非存在诸多严格限制的科研场所。由于没有诸多严格限制，真实世界研究影响因素众多，真实的目标效应常常被混杂所掩盖。因此，真实世界研究一方面要扩大样本量，甚至摒弃抽样而直接分析全部研究目标;另一方面也要发展出各种针对性的分析技术，如混杂因素控制技术、缺失数据处理技术等，以现实对海量数据的分析应用。而海量数据和海量数据的分析技术，直到大数据时代到来才迎刃而解。
　　大数据时代的到来，根源于电子技术的飞速发展，各种传感器的大规模应用和信息传输手段的便利使得获取临床实际的观察性数据十分容易，而基于互联网的数据传输廉价而快速。穿戴设备的发展可以持续不断地获得研究对象的健康数据，这样真实世界的研究可以基于一定时段内的全部连续数据;而互联网平台可以在全球范围内同时实时收集大量研究对象的健康数据。与大数据的研究一样，真实世界研究也要面临大量的混杂，大数据处理混杂的思路和方法为真实世界研究提供了支撑。
　　真实世界研究不是新事物，上世纪50年代就已有相关实践，但受制于数据获取和处理方法，一直未能得到大规模应用。大数据时代，在数据和数据处理方法学的支持下，真实世界研究的理念可得以充分实现，在关注实际的临床实践，产出更具实用性和推广性的证据，维护患者健康方面跨上新的台阶。
　　2.真实世界是中医药学的传统研究模式
　　现代科学通过把复杂事物简单化、理想化，从而找到复杂表象下的本质规律。这一科研思想在医学研究中的体现，就是千万百计地营造“理想条件”，去除各种因素的影响，从而获得最本质的规律。真实世界研究则强调临床试验要遵从临床医疗的实际，根据患者的实际病情和意愿非随机选择治疗措施，通过长期的、大样本的临床观察，评价诊疗措施的临床价值，发现医学规律，获得新的认识。可见，真实世界研究理念的兴起，是对现代科学研究思想的一次革新。
　　传统中医药学一直强调理论从临床中来，到临床中去，更多地应用归纳总结的方法，从实践中发现规律，在实践中验证规律，在实践中改进认识，在实践中提高认识。可以说，传统中医药学的研究从根本上来说就是真实世界研究。
　　3.大数据时代的到来是中医药真实世界研究的重大机遇
　　中医辨证论治、综合疗法、个体诊疗的特点，决定了其疗效和优势很难通过严格的RCT彰显出来。因为基于临床流行病学思想之上的RCT要探究的是群体的规律，因此严格限定纳入和排除标准，保证仅纳入主流人群，忽略了特殊人群、个体差异以及研究对象的社会、心理及个体价值取向的影响。而中医药学则强调要考虑这些影响，其个体诊疗的特点甚至要求必须全面收集个体的体质、心理、社会地位、宗教信仰、个人意愿等信息，毫无疑问，RCT无法做到这一点，中医药学的优势只有在真实世界的条件下，才能充分地得到实施和发挥。
　　真实世界的研究在实施中却存在很多难题。与RCT把事件理想化、简单化不同，真实世界研究要还原事件发生的真实场景，这就要求把大量变量纳入研究，并且建立变量之间的关系，重构变量演变的复杂系统。这就要求复杂的数学建模和高性能计算，很大程度上依赖于信息科学的进步。正是受到这一技术方面的制约，中医药的真实世界研究一直没有受到人们的关注。随着大数据时代的来临，医疗大数据对研究对象各个维度的刻画加上大数据管理和处理方法的飞跃，再现和重构临床场景，并从不同维度分析和理解数据已可实现。在这一背景下，中医药学传统的研究方法或将重获新生。
　　基于大数据及相关方法学的中医药研究已有较多实践。2016年，人民卫生出版社出版了中国中医科学院谢雁鸣首席研究员等主编的《中医药大数据与真实世界》，这是国内第一部系统讲解中医药大数据的学术专著。该书系统论述了大数据、真实世界和中医药研究的内在相关性，指出大数据对中医药真实世界研究的巨大推动作用，详细介绍了大数据背景下开展真实世界研究的方法论，包括数据来源、选题、设计、数据仓库构建、质量控制、数据处理分析、报告规范等，辟专章讨论了相关的伦理学问题，并附有大数据真实世界研究的30多个实例，既是对理念、方法的诠释，又可为类似的真实世界临床研究提供借鉴。
　　该书的主编谢雁鸣首席研究员早在本世纪初就敏锐地意识到信息革命给医学科研带来的深刻变革，经过十余年努力，建成国内首个科研用医疗电子数据仓库，收集医疗电子病例400余万份，攻克了观察性数据利用中高维混杂因素处理、缺失数据处理、不平衡数据处理等一系列技术难题，开展了近百项研究，初步建立了中医药大数据真实世界研究的方法学框架。该书的出版是团队多年研究成果的总结，也是对中医药真实世界发展前景的判断和展望。
　　该书由中国工程院院士、中央文史馆馆员王永炎，医学大数据先驱、中华资料采矿协会荣誉理事长谢邦昌教授做序并倾力推荐，是了解和掌握大数据背景下中医药真实世界研究的一本好书。特此推荐！
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